重磅丨全球首例！胚胎干细胞治疗肝衰竭，不换肝生存良好

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2022-08-31 17:00

8月25日，从中南大学湘雅医院传来消息，“利用人胚胎干细胞诱导分化的肝细胞治疗急性/慢加急性肝衰竭的安全性临床研究”项目治疗的首位患者，目前生存状况良好，细胞治疗被证明安全有效。这也是全世界第一例得到人胚胎干细胞来源肝细胞治疗的肝衰竭病人。

（8月初，邵阳市绥宁县武阳镇，陈先生接到老同学的慰问电话，露出笑容。）

我国是肝病大国，每年终末期肝病新增数量超过600万例。原位肝移植仍是目前最有效的治疗方法，但肝源十分匮乏。位于湖南长沙的人类干细胞国家工程研究中心，成功将人胚胎干细胞诱导分化为肝脏细胞，为治疗终末期肝病的提供安全、稳定、充足的细胞来源，他们与湘雅医院的临床合作有望打破肝衰竭治疗瓶颈。

连做三次人工肝，他成了首位吃螃蟹的人

家住湖南省邵阳市绥宁县武阳镇的陈先生，是全球首例得到人胚胎干细胞来源肝细胞治疗的肝衰竭病人。8月初，距离他从湘雅医院出院不到一个月，他已经能步行一公里多路程，到镇上赶场了。

陈先生39岁，有乙肝病史近16年。他自述，2018年起服用抗病毒药物，但2021年底“自己认为好了就停药了”。2022年4月，他开始出现乏力、腹胀、胃口极差、全身皮肤及眼部巩膜重度黄染、尿黄等症状，被诊断为“慢加急性肝衰竭”，合并有“原发性胆汁性胆管炎”，病情危重。

5月，因为肝衰竭病情进展迅速，他连续做了三次人工肝血浆置换治疗，但收效甚微。他来到湘雅医院求诊，此时，父亲却因胃癌去世。“我连安葬费都出不起了！”正当陈先生准备放弃医治，打包行李回家时，湘雅医院感染病科主任黄燕教授找到了他，介绍了干细胞治疗肝衰竭的临床科研有关情况。“虽然以前从没听说过干细胞，但有一线希望我都要抓住。”陈先生回忆。

经过医疗专家组和研究团队评估商议，以及与患者及家属充分知情沟通，陈先生在5月26日、29日接受了两次人胚胎干细胞诱导分化的肝细胞制剂治疗。

效果明显，陈先生家庭生活出现转机

（2022年5月，陈先生在湘雅医院感染科接受了人胚胎干细胞诱导分化的肝细胞制剂治疗。）

黄燕介绍，肝功能和凝血功能，是临床判定该患者肝衰竭进展的最关键数据。治疗之后，陈先生肝功能中的总胆红素值从最高592.2umol/L，下降到143.4umol/L；凝血功能从严重受损时的PTA低至35.2%、INR值高达2.03，恢复为PTA56.9%、INR1.36；终末期肝病指数MELD评分及肝硬化指数Child-Pugh评分等都有显著改善。

在接受干细胞治疗后1个多月，陈先生各项指标恢复良好，食欲正常，顺利出院了。至8月24日，他已经随访到干细胞治疗后3个月，综合8个访试点结果，细胞治疗安全且有效。

（8月初，陈先生的四肢已经明显褪去了深黄色。）

现在，陈先生的眼球、甲床、四肢都明显褪去了深黄色。他觉得精神状态不错，每天早晚出门散步锻炼，早餐能吃得下两个鸡蛋加一碗面条。

“我是从死亡边缘回来的人，所以更加珍惜现在。”手指着家门口的鱼塘和菜地，陈先生说，自己在镇上是出了名的勤奋，他想把身体养好，再通过亲手劳动扛起家中重担。

治疗机制：“万能细胞”诱导分化肝脏细胞

负责该临床研究的中南大学湘雅医院感染科主任黄燕教授介绍，肝衰竭是多种因素引起的严重肝脏损害，病程短、发病急，如果缺乏有效治疗，患者或在8-26周内迅速发展到死亡。而中国是一个肝病大国，仅乙肝病毒携带者就有1.2亿人，每年终末期肝病新增数量超过600万例。目前，原位肝移植仍是最有效的治疗方法，但肝源非常缺乏。

人类干细胞国家工程研究中心主任卢光琇教授介绍，用于治疗陈先生的细胞制剂，来源于人胚胎干细胞。这是一种来自受精5-6天胚胎的内细胞团，又被称为神奇的“万能细胞”，能在体外无限扩增，并被诱导分化为人类机体几乎所有的细胞类型，也包括肝细胞在内，因此可为治疗终末期肝病的提供稳定、充足的细胞来源。移植后的肝细胞，可发挥功能替代作用支持肝组织修复，改善凝血功能，还可以分泌多种细胞因子，促进肝细胞增殖；同时发挥免疫调节作用，从多方面协助修复肝脏。

此前的临床前有效性研究已证明，肝脏细胞制剂能显著提高肝衰动物模型的存活率——与对照组仅6.67%的生存率相比，治疗组生存率大幅提升到了68.89% ，同时肝功能和凝血功能得到改善，起到了保护肝脏并促进肝脏细胞再生的作用。