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I型糖尿病是胰岛β细胞发生自身免疫破坏，导致胰岛素绝对缺乏而引起的营养物质代谢性异常疾病，占临床上糖尿病的5%。

I型糖尿病绝大多数是自身免疫性疾病，遗传因素和环境因素共同参与其发病，常导致患者出现多饮、多食、多尿、消瘦的“三多一少”症状，并有时会引起急性严重代谢紊乱、感染性疾病、慢性并发症相关问题，严重影响患者健康。

近日，北京大学邓宏魁教授团队及合作团队在《自然-医学》(Nature Medicine）、《自然-代谢》（Nature Metabolism）发表的两篇论文提示：在非人灵长类动物中的研究中，证明人多能干细胞来源的胰岛细胞治疗I型糖尿病安全、有效，新疗法未来有望治愈I型糖尿病。

全新方式制作“种子细胞”，利用化学小分子将人成体细胞重编程为多能干细胞

多能干细胞是干细胞与再生医学的关键“种子细胞”，如果人们能够像“农业制种”一样获得这种“种子细胞”，将解决再生医学面临的细胞来源问题。邓宏魁团队很早就开始探索获得“种子细胞”的路径，与诺奖成果不同，他们选择了利用化学小分子将人成体细胞重编程为多能干细胞。 

2022年，邓宏魁研究组利用化学小分子诱导的方法，建立了一种安全、简单、易于调控和标准化的人多能干细胞制备技术。“种子细胞”的“制种”技术实现了操作的简便灵活以及调控的可逆可控，该研究成果发表在国际科学期刊《自然》杂志。

利用新的种子细胞，完成“仿真”治疗，即首先制备“种子细胞”，其次把它分化成胰岛细胞，最后将胰岛细胞供给患者 

20多年来，邓宏魁研究组对基础研究的坚持和续接，让团队在整个流程的三个阶段都实现了原创性突破。2005年，邓宏魁研究组率先采用模拟胰腺体内发育分步定向诱导分化的策略，并于2007年初步建立了诱导人多能干细胞定向分化为胰腺β细胞的技术方案，为利用人多能干细胞治疗糖尿病奠定了早期的研究基础。

团队最终找到了更佳的移植部位——腹直肌前鞘，使得手术更安全、易行，没有出血和凝血风险。不只如此，新方案可支持移植细胞早期存活和功能长期维持。数据还表明新方法下的胰岛素标志物分泌水平提升5倍以上，这意味着在未来的临床治疗中，患者需要植入的外源细胞更少，安全性更高。

上述非人灵长类动物模型上的成功并没有让研究的“征途”告一段落。未来还要解决免疫排异的问题，比如对种子细胞进行修饰后，避免机体免疫系统对移植细胞产生排异反应。期待邓宏魁教授团队在干细胞治疗I型糖尿病这一研究项目中取得更大成绩，早日造福广大患者！